美国国立卫生皇冠体育研究院授予皇冠体育190万美元用于基因治疗皇冠体育研究

诺曼,俄克拉荷马州。皇冠体育大学工程皇冠体育研究员Sangpil Yoon博士获得了美国卫生与人类服务部、美国国立卫生皇冠体育研究院190万美元的资助，用于他的项目“开发由超声波激活的基于蛋白质的纳米结构”。

这项为期五年的资助是美国国立卫生皇冠体育研究院皇冠体育研究项目资助（R01）计划的一部分，该计划支持尖端的健康相关皇冠体育研究和开发计划。Yoon第一年的资金总额为36.3919万美元，这将有助于他在未来五年内皇冠体育研究基于蛋白质的输送系统，这可能会在细胞水平上彻底改变疾病的治疗方式。

Yoon表示，他在细胞工程方面的皇冠体育研究标志着实验室和临床环境的重大进步。Yoon说：“我们的工作受到人工工程气体囊泡（GVs）和RNP酶和其他蛋白质融合的利用的推动，为医学进步和促进整体健康提供了有希望的途径。”

该项目专注于解决推进基于细胞和患者特异性治疗的主要挑战之一：基因货物输送系统。Yoon的目标是开创一种新的体外非病毒细胞内递送方法，通过将gv（核心含有气体的蛋白质外壳）与cas9核糖核蛋白（RNP酶）结合，形成蛋白质云作为递送货物。该输送系统将由超声激发控制，使靶细胞的操作安全有效。

Yoon解释说，虽然病毒方法是常见和有效的，但它们在可以传递的内容和可以运输的分子大小方面存在局限性。Yoon说：“我们的GV和基于超声波的方法的独特之处在于它的非病毒性，这可能会克服一些局限性。”

传统的基因治疗方法通常依赖于病毒载体进行递送，这有一些局限性，如有效载荷大小的限制和潜在的免疫反应。不过，Yoon的方法有几个优势。与病毒方法不同，基于GV和超声波的方法是非病毒的，允许各种类型的分子（包括蛋白质和纳米颗粒）的递送，没有尺寸限制。此外，超声波的使用能够精确地激活递送系统的时空，提高其安全性和有效性。

Yoon的皇冠体育研究重点是利用gv作为超声成像的造影剂。这些由细菌产生的自然结构与现有的输送系统相比，具有若干优势。值得注意的是，与微泡相比，它们的体积更小，可以更有效地通过结缔组织和血管输送。此外，gv可以作为运载工具和显像剂发挥双重作用，简化诊断和治疗过程。

他的皇冠体育研究也有望解决基因治疗方法的成本效益问题。通过消除与当前疗法相关的复杂细胞操作程序和后勤挑战的需要，他的方法有可能显著降低治疗的总体成本。