新药显著提高普通类型白血病儿童的生存率

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俄克拉荷马城，俄克拉荷马州。—6岁的本特利在2019年被诊断出患有前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B- all），这让他的家人陷入了担忧的混乱状态，担心这个爱逗大家笑的可爱男孩的未来会怎样。

没过多久，这家人的焦虑就从谨慎转向了希望。本特利参加了皇冠体育健康科学大学的一项临床试验，该试验皇冠体育研究一种名为blinatumomab的药物在与化疗联合使用时，是否会提高患者的生存率，而不会复发癌症。不到一个月，本特利的白血病得到了缓解，直到今天他仍然没有患病。

“当我们收到诊断结果时，真是太可怕了；我记得就像昨天一样，”本特利的母亲杰米·威尔逊（Jamie Wilson）说，她和另外三个孩子住在邓肯。“在了解了临床试验后，我们决定这就是我们想要做的。本特利从一开始就表现得很好，今天，他又回到了一个正常的11岁孩子的生活。整个经历让我们付出了代价，但也让我们的家庭变得更强大、更紧密。我们学会了更努力地去爱。”

在世界各地的228个临床试验点，该试验在其他儿童身上的表现同样良好，以至于由于该药的明显益处，该试验在完成日期之前就停止了。现在，对于患有标准风险B-ALL（最常见的儿童癌症）的儿童，给予blinatumomab联合化疗将成为标准做法。

“我们没有预料到这样的结果：96%接受blinatumumab和化疗的标准风险B-ALL患者在三年时间内没有经历癌症复发，而仅接受化疗的患者为87.9%。这就是为什么皇冠体育研究如此重要——这样我们才能继续在护理质量上取得这些飞跃。这种药物是游戏规则的改变者，”OU健康儿科血液学肿瘤学家和试验负责人Rene McNall医学博士说，他是OU医学院的儿科学教授。

该试验由儿童肿瘤小组赞助，该小组是国家癌症皇冠体育研究所资助的合作小组。当发现一种治疗方法更优时，临床试验可能会提前停止，以便所有符合条件的试验参与者都能接受更有益的药物。

当未成熟的B细胞（一种帮助身体抵抗感染的白细胞）生长失控并以自身的多个副本取代骨髓时，B- all就会发生。大多数患有b型all的儿童会出现发烧、骨痛、瘀伤、流鼻血或感染等症状，因为他们的正常血细胞被这些异常细胞所取代。这种癌症最常在幼儿中被诊断出来，但在所有年龄组都可以看到，包括成年人。

Blinatumomab之前曾在白血病复发患者的临床试验中进行过皇冠体育研究，这是临床皇冠体育研究的典型途径——首先在无法治愈的患者身上测试一种药物。这种药物的效果非常好，皇冠体育研究人员决定为标准风险患者进行试验。

麦克纳尔说，B-ALL患者的生存率已经很高，约为85%，但看到10%的改善是很重要的。

“即使我们治愈了85%的白血病儿童，我们仍然失去了八分之一，”她说。“现在，每100名患者中只有2到3人死亡。这是一个巨大的变化。”

Blinatumomab是一种有两条“臂”的抗体药物——一条臂识别白血病细胞，另一条臂识别T细胞，T细胞是保护身体免受疾病侵害的免疫细胞。这种药物本质上是把两条胳膊拉在一起，这样T细胞就能识别并开始杀死癌细胞。作为一种不伤害健康细胞的靶向治疗，blinatumomab的副作用比化疗要少。

由于该药是在化疗的同时以两个月为一个周期给药，病人需要连续静脉输注，然后带着一个装有该药的背包回家，该药会慢慢滴入一个端口。这种安排涉及到家庭方面的努力，但消除了漫长的住院治疗。

麦克纳尔说：“这项试验代表了我从事学术医学工作的原因——我们想治疗今天的病人，但也想为未来的孩子们进行皇冠体育研究。”